În comunicatul AMDM din 24 iulie se menționează că printre medicamentele înregistrate se află și unele noi, destinate tratării bolilor rare. De exemplu, Miglustat Dipharma (denumirea internațională comună — miglustat), destinat tratării bolii Gaucher de tip I la adulți în cazurile în care nu se poate efectua terapia de substituție enzimatică, precum și a manifestărilor neurologice ale bolii Niemann-Pick de tip C la adulți și copii.
De asemenea, a fost înregistrat medicamentul Nitisinone Dipharma (denumire comună internațională — nitisinonă), care se utilizează în cazul tirozinemiei ereditare de tip I la pacienți de toate vârstele și al alcaptonuriei la adulți. Tratamentul se efectuează în asociere cu un regim alimentar special, prescris de medic.
Agenția a menționat că deciziile privind înregistrarea medicamentelor au fost adoptate în unanimitate de către membrii Comisiei.
